关于我们

科动生物是一家专注研发阻抑tRNA(Suppressor-tRNA)的生物医药企业,致力于针对提前终止密码子(Premature Termination Codon)引起的严重疾病开发变革型疗法。

公司的两位联合创始人在创新药和基因疗法领域有丰富经验,科学顾问委员会由国际知名的科学家组成。公司已建立阻抑tRNA筛选和优化以及腺相关病毒(Adeno-associated Virus)递送的,拥有自身知识产权的多个平台,推进国际领先的阻抑tRNA疗法开发。

科学

转运RNA(tRNA)是连接mRNA上的密码子(codon)和蛋白质上氨基酸的关键纽带。在自然界,终止密码子没有相对应的转运RNA,在mRNA序列末端构成蛋白翻译机制的正常终止信号。超过4,000个人类基因可由于突变直接引起疾病或与疾病重要相关,其中10-15%的突变均是形成提前终止密码子(PTC),造成蛋白翻译提前终止,失去功能。

平台(Suppressor-tRNA)

阻抑tRNA(Suppressor-tRNA)是工程化的tRNA分子,可以在提前终止密码子(PTC)处加上一个特定的氨基酸,从而解除提前了终止密码子对蛋白翻译的影响。针对一种终止密码子的阻抑tRNA可能用于治疗所有此类提前终止密码子引起的疾病不受基因突变位置,基因和疾病的限制。

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